세계에서 가장 비싼 의약품 TOP 15

가격 기준으로 세계에서 가장 비싼 의약품 TOP 15를 소개합니다. 각 의약품은 희귀 질환 또는 특정 유형의 암과 같이 특별한 치료가 필요한 상태를 대상으로 합니다. 여기에는 유전자 치료제부터 세포 기반 치료제, 그리고 전통적인 의약품에 이르기까지 다양한 유형의 치료법이 포함됩니다.

세계에서 가장 비싼 의약품 TOP 15

15. 라빅티 (Ravicti)

성분명 : 글리세롤 페닐부티레이트

라빅티

희귀병 요소회로이상증의 몇 안되는 치료제

가격 : 9억 2,500만 원  (1년 약값 기준)

제조사 : 호라이즌 테라퓨틱스 (아일랜드) & 암젠 (미국)

최초 FDA 승인년도 : 2013년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X 

치료분야 

요소회로이상증 (발병률 : 10만 명 당 3명)


14. 블린사이토 (Blincyto)

성분명 : 블리나투모맙

블린사이토 (Blincyto)

세계 최초의 급성 림프모구성 백혈병 치료제

기존 항암 치료 대비 월등한 치료 효과

가격 : 10억 400만 원  (1년 약값 기준)

제조사 : 암젠 (미국) 

최초 FDA 승인년도 : 2014년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : O  (환자 본인 부담금 : 1주기 당 270만 원)

치료분야 

전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병 (발병률 : 10만 명 당 3-5명)


13. 브리뉴라 (Brineura)

성분명 : 세르리포나제알파

브리뉴라 (Brineura)

소아 희귀질환 바텐병에 대한 최초의 치료제

가격 : 10억 500만 원  (1년 약값 기준)

제조사 : 바이오마린 (미국) 

최초 FDA 승인년도 : 2017년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

2형 신경세포 세로이드 라이포푸신증 (CLN2) (발병률 : 10만 명 당 2-4명)


12. 폴로틴 (Folotyn)

성분명 : 프랄라트렉세이트

폴로틴 (Folotyn)


비호치킨 림프종에 대한 몇 안되는 2차 치료제

가격 : 11억 1,900만 원  (1년 약값 기준)

제조사 : 먼디파마 (스위스) 

최초 FDA 승인년도 : 2009년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

성인에 대한 재발성 또는 불응성의 말초 T 세포 림프종


11. 럭스터나 (Luxturna)

성분명 : 보레티진 네파보벡

럭스터나 (Luxturna)

세계 최초 유전성 망막질환 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

가격 : 11억 3,200만 원

제조사 : 노바티스 (스위스) 

최초 FDA 승인년도 : 2017년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : O (환자 본인 부담금 : 525만 원)

치료분야 

이중대립 RPE65 변이와 관련된 망막 이영양증 (발병률 : 10만 명 당 2-3명)


10. 킴트랙 (Kimmtrak)

성분명 : 테벤타푸스프

킴트랙 (Kimmtrak)

포도막 흑색종에 대한 최초의 치료제

가격 : 12억 9,900만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 이뮤노코어 리미티드 (영국) 

최초 FDA 승인년도 : 2022년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

성인 절제수술 불가성 또는 전이성 포도막 흑색종 (발병률 : 100만 명 당 1명)


9. 다니엘자 (Danyelza)

성분명 : 낙시타맙

다니엘자 (Danyelza)

재발성 및 불응성 신경모세포종에 대한 최초의 치료제

개발 당시 제조사의 대표가 해당 병을 앓고 있는 본인 딸에게 직접 임상

가격 : 13억 4,500만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 와이-맵스 테라퓨틱스 (미국) 

최초 FDA 승인년도 : 2020년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

소아 및 성인 환자의 고위험 신경모세포증 (발병률 : 1만 명 당 1-2명)


8. 조킨비 (Zokinvy)

성분명 : 로나파르닙

조킨비 (Zokinvy)

극희귀질환 조로증에 대한 최초의 치료제

가격 : 14억 2,500만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 아이거 바이오파마슈티컬스 (미국) 

최초 FDA 승인년도 : 2020년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

조로증 (발병률 : 170만 명 당 1명)


7. 마이알립트 (Myalept)

성분명 : 메트르렙틴

마이알립트 (Myalept)


지방 이영양증 환자에 대한 최초의 렙틴 결핍 치료제

가격 : 16억 7,800만 원 (1년 약값 기준)

제조사 : 키에지 (이탈리아) 

최초 FDA 승인년도 : 2014년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

전신 지방이영양증 환자의 렙틴 결핍증 (발병률 : 2만 명 당 1명)


6. 카스게비 (Casgevy)

성분명 : 엑사감글로진 오토템셀 / 엑사셀

카스게비 (Casgevy)

세계 최초의 크리스퍼 유전자 가위 기반 유전자 편집 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

가격 : 29억 3,000만 원

제조사 : 크리스퍼 테라퓨틱스 (스위스 & 미국)

최초 FDA 승인년도 : 2023년

국내도입 여부 : X

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

수혈의존성 베타 지중해성 빈혈 (TDT)  (발병률 : 10만 명 당 1명)

겸상적혈구빈혈 (SCD)  (발병률 : 1만 명 당 7명)


5. 졸겐스마 (Zolgensma)

성분명 : 오나셈노진아베파르보벡

졸겐스마 (Zolgensma)

세계 최초의 SMA 대상 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

가격 : 29억 9,700만 원

제조사 : 노바티스 (스위스)

최초 FDA 승인년도 : 2019년

국내도입 여부 : O

건강보험 등재 여부 : O (환자 본인 부담금 : 83-598만 원)

치료분야 

척수성 근위축증 (SMA) ( 발병률 : 1만 명 당 1명)


4. 진테글로 (Zynteglo)

성분명 : 베티베글로진 오토템셀

진테글로 (Zynteglo)

세계 최초의 TDT 대상 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

가격 : 37억 2,900만 원

제조사 : 블루버드 바이오 (미국)

최초 FDA 승인년도 : 2022년

국내도입 여부 : X 

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

수혈의존성 베타 지중해성 빈혈 (TDT)  (발병률 : 10만 명 당 1명)

3. 스카이소나 (Skysona)

성분명 : 엘리발로진 오토템셀

스카이소나 (Skysona)

세계 최초의 ALD 대상 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

가격 : 39억 9,600만 원

제조사 : 블루버드 바이오 (미국)

최초 FDA 승인년도 : 2022년

국내도입 여부 : X 

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

부신백질이영양증 (ALD, 일명 “로렌조 오일”병)  (발병률 : 10만 명 당 2명) 


2. 리프제니아 (Lyfgenia)

성분명 : 로보티베글로진 오토템셀

리프제니아 (Lyfgenia)

세계 최초의 세포 기반 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

가격 : 41억 2,900만 원

제조사 : 블루버드 바이오 (미국)

최초 FDA 승인년도 : 2023년

국내도입 여부 : X 

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

겸상적혈구빈혈 (SCD)  (발병률 : 1만 명 당 7명)


1. 햄제닉스 (Hemgenix)

성분명 : 에트라나코제네 데자파르보벡

햄제닉스 (Hemgenix)

세계 최초의 B형 혈우병 대상 유전자 치료제

단 1회 투여로 완치 목표

가격 : 46억 6,200만 원

제조사 : CSL 베링 (호주)

최초 FDA 승인년도 : 2022년

국내도입 여부 : X  (현황 : 희귀의약품 지정)

건강보험 등재 여부 : X

치료분야 

B형 혈우병  (발병률 : 남성 4만 명 당 1명)